4月15日，來自上海的庫欣綜合癥患者張女士在博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)博鰲未來醫(yī)院口服了海外剛上市的新藥Isturisa，此藥將為她帶來治療的希望。這也是首款慢性罕見病口服藥在國內(nèi)的 臨床使用。

罕見病患者提出用藥需求 多方積極協(xié)調(diào)找到藥

2020年11月，張女士在上海的一次身體全面檢查中確診了庫欣綜合癥。庫欣綜合征亦稱庫欣氏癥候群、皮質(zhì)醇增多癥，其中包括庫欣氏?。▽Ｖ赣稍l(fā)性腦下腺瘤所引起的庫欣氏癥候群），是一種內(nèi)分泌病。庫欣綜合征是一種罕見病，發(fā)病率2-3/100萬人。

張女士說，根據(jù)疾病信息查到美國FDA和歐盟在2020年剛批準(zhǔn)了 個(gè)控制皮質(zhì)醇的口服藥Isturisa，臨床效果也非常好，此時(shí)，她感覺有了希望。

張女士表示，一次偶然的時(shí)機(jī)，她看到微信朋友圈中關(guān)于海南博鰲樂城罕見病臨床醫(yī)學(xué)中心的消息，可以通過樂城先行區(qū)“先行先試”的政策引進(jìn)國外的創(chuàng)新藥物。于是她通過自己的老師聯(lián)系到了樂城先行區(qū)管理局，希望引進(jìn)這款新藥Isturisa。

樂城先行區(qū)管理局在獲知患者的需求后，經(jīng)初步評(píng)估將相關(guān)信息轉(zhuǎn)給了博鰲樂城維健罕見病中心（以下簡稱“維健罕見病中心”）。維健罕見病中心積極協(xié)調(diào)了全球網(wǎng)絡(luò)資源與廠商的對(duì)接， 終確定了Isturisa作為特許藥引進(jìn)到博鰲樂城先行先試。

2月底，維健罕見病中心開始了項(xiàng)目申報(bào)的準(zhǔn)備，項(xiàng)目落地醫(yī)療機(jī)構(gòu)選在維健罕見病中心所在的博鰲未來醫(yī)院，由海南省人民醫(yī)院內(nèi)分泌專家方團(tuán)育教授團(tuán)隊(duì)提供專家支持，博鰲未來醫(yī)院內(nèi)分泌科主任劉卓宇及護(hù)士團(tuán)隊(duì)負(fù)責(zé)基礎(chǔ)醫(yī)護(hù)對(duì)接。Isturisa項(xiàng)目3月初提交線上審批材料，3月中旬即獲得海南省藥監(jiān)局 終批復(fù)，同意進(jìn)口Isturisa。作為樂城先行區(qū)首款慢性罕見病口服藥，此次整個(gè)申報(bào)流程都非常的順利，也體現(xiàn)了海南省監(jiān)管部門對(duì)罕見病孤兒藥的支持和認(rèn)可。

“孤兒藥”樂城臨床應(yīng)用直接造?；颊?/strong>

據(jù)了解，中國患者在樂城先行區(qū)使用國際新藥治愈病痛，相關(guān)病例數(shù)據(jù)也將支持臨床真實(shí)世界研究，這對(duì)于國內(nèi)罕見病患者來說是重大的利好。

“患者在樂城 服用Isturisa后，可以依照‘帶藥離園’的政策帶回家服用?！狈綀F(tuán)育告訴記者，目前患者服藥后各方面指標(biāo)正常，團(tuán)隊(duì)也將在樂城為患者提供護(hù)理，直到患者出院。孤兒藥Isturisa在樂城應(yīng)用，為國內(nèi)患者帶去治療希望，直接造?；颊?。

“通過樂城特許藥械政策，罕見病藥物在中國的可及性將有極大提高?！辈棙烦蔷S健罕見病臨床醫(yī)學(xué)中心相關(guān)負(fù)責(zé)人表示，國際 的孤兒藥在樂城先行先試使用，治愈患者的同時(shí)，也能通過臨床真實(shí)世界研究加速創(chuàng)新藥械在中國市場上市，讓更多罕見病患者通過正規(guī)便捷的合法渠道接受高端、全面的醫(yī)療服務(wù)。

樂城先行區(qū)管理局副局長呂小蕾表示，此次罕見病項(xiàng)目的診療，體現(xiàn)了樂城公益擔(dān)當(dāng)和社會(huì)責(zé)任，樂城利用政策優(yōu)勢把創(chuàng)新藥、醫(yī)生、患者資源集中到樂城，使患者在樂城得到救治。國內(nèi)患者能夠使用未在國內(nèi)上市的海外新藥治愈病痛，這既是患者的剛需，也是樂城的使命。樂城先行區(qū)通過制度創(chuàng)新不斷優(yōu)化患者用藥流程，到現(xiàn)在已經(jīng)實(shí)現(xiàn)從“病人等藥”到“藥等病人”的重大突破，下一步，樂城將與更多國際藥廠商合作，讓更多國際新藥進(jìn)入樂城，從而讓患者用藥更便捷，進(jìn)一步減輕負(fù)擔(dān)。

Isturisa是一款2020年3月6日在FDA獲批上市的罕見病孤兒藥，臨床數(shù)據(jù)顯示，Isturisa效果非常顯著。樂城Isturisa用藥渠道正規(guī)、穩(wěn)定，且價(jià)格更優(yōu)惠，患者也是首例通過正規(guī)合法渠道使用該產(chǎn)品的大陸患者，未來將有更多的患者通過樂城渠道獲得優(yōu)質(zhì)可靠的醫(yī)療服務(wù)。